對(duì)于全球制藥行業(yè)來說，新藥頻出的黃金時(shí)段已經(jīng)過去，新藥研發(fā)難度逐漸加大，整個(gè)制藥行業(yè)面臨傳統(tǒng)道路的發(fā)展瓶頸以及新業(yè)務(wù)增長(zhǎng)點(diǎn)的方向性選擇。因此，未來制藥業(yè)取勝的戰(zhàn)略將是制造商能提供有特點(diǎn)的藥物、展示經(jīng)證明的預(yù)后效果及快速并低成本地開發(fā)新產(chǎn)品。
目前，對(duì)于全球制藥行業(yè)來說，新藥頻出的黃金時(shí)段已經(jīng)過去，新藥研發(fā)難度逐漸加大，整個(gè)制藥行業(yè)面臨傳統(tǒng)道路的發(fā)展瓶頸以及新業(yè)務(wù)增長(zhǎng)點(diǎn)的方向性選擇。
反映到企業(yè)個(gè)體上，巨額的研發(fā)費(fèi)用不僅讓中小醫(yī)藥企業(yè)難以承受，即便是全球百強(qiáng)大型制藥巨頭也感到財(cái)力吃緊。而未來制藥業(yè)面臨的關(guān)鍵問題是將一個(gè)新產(chǎn)品推上市場(chǎng)的成本，它不僅是投資的考慮，同時(shí)其冗長(zhǎng)的審批程序也給患者健康產(chǎn)生負(fù)面影響。
在整體來看，全球人口老齡化是空前、普遍、持久的，并對(duì)社會(huì)經(jīng)濟(jì)產(chǎn)生重大影響，用藥需求具有巨大的潛在空間。但要能從中獲益，將面臨質(zhì)量、成本和市場(chǎng)速度之間的三重壓力。
對(duì)此，全球制藥業(yè)需要解決的問題是：確定疾病的復(fù)雜性、產(chǎn)品開發(fā)周期的長(zhǎng)度和成本、一類藥物的首個(gè)產(chǎn)品與該類中最佳產(chǎn)品之間評(píng)價(jià)的差別、更短的生命周期、可接受的利益/風(fēng)險(xiǎn)比和補(bǔ)貼率等問題。因此，未來制藥業(yè)取勝的戰(zhàn)略將是制造商能提供有特點(diǎn)(可與其他藥物相區(qū)別)的藥物、展示經(jīng)證明的預(yù)后效果及快速并低成本地開發(fā)新產(chǎn)品。
生物技術(shù)支持
一般情況下，在生物技術(shù)領(lǐng)域的大概念下，“藥物基因組學(xué)”與“藥物遺傳學(xué)”這兩個(gè)概念沒有被明確地區(qū)分。尤其是在新藥研發(fā)過程中，研究人員也是將這兩種方法結(jié)合來使用。但嚴(yán)格地講，藥物遺傳學(xué)研究的是人類的遺傳因素如何影響藥物反應(yīng)，即在基因水平上研究藥物靶點(diǎn);而藥物基因組學(xué)則側(cè)重于應(yīng)用基因組技術(shù)研究藥物靶點(diǎn)物質(zhì)。
藥物遺傳學(xué)的一個(gè)主要目的，就是在新藥的研發(fā)過程當(dāng)中盡量減少新藥臨床不良反應(yīng)的發(fā)生，同時(shí)提高其治病作用。為了達(dá)到這個(gè)目的，研究人員在開發(fā)新藥的時(shí)候，通常選擇數(shù)量有限的病人作為臨床試驗(yàn)的對(duì)象，但是選取的這些病人有個(gè)共同特點(diǎn)：即具有相同的藥品靶點(diǎn)基因型。然后從試驗(yàn)的病人中隨機(jī)采集DNA樣本，接著進(jìn)行DNA分子分型，找到目的基因，并對(duì)其進(jìn)行基因標(biāo)記，從而了解此目的基因的表達(dá)產(chǎn)物，也就是我們常說的，蛋白質(zhì)的代謝途徑、作用機(jī)制或者是易發(fā)疾病的產(chǎn)生過程。
因此，像這樣的臨床試驗(yàn)所得到的結(jié)果，不僅能有效證實(shí)藥物作用與其靶點(diǎn)基因型之間的關(guān)系，同時(shí)，還能把靶點(diǎn)的相關(guān)遺傳信息作為此種藥物的特殊說明提供給有關(guān)審查部門(如美國(guó)FDA等)，并標(biāo)注在藥品的標(biāo)簽上。此外，藥品的作用機(jī)制以及患者的服用劑量，也可以隨靶點(diǎn)分子遺傳信息的逐步明晰而獲得。
總而言之，經(jīng)過相當(dāng)時(shí)間的發(fā)展，藥物遺傳學(xué)相關(guān)研究已經(jīng)被廣泛應(yīng)用到了包括代謝活動(dòng)紊亂、中樞神經(jīng)紊亂以及腫瘤學(xué)等在內(nèi)的多種臨床醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域，并且建立了一批與其密切相關(guān)的基礎(chǔ)設(shè)施，包括基因庫、基因分型設(shè)備，以及數(shù)據(jù)管理和生物信息學(xué)方面的相關(guān)應(yīng)用系統(tǒng)等等。
據(jù)報(bào)道，近幾年來，作為藥物遺傳學(xué)研究的基礎(chǔ)設(shè)施，包括廣泛的基因分型設(shè)備及基因庫服務(wù)系統(tǒng)已在輔助藥物遺傳學(xué)研究中起到重要作用，但是，有些科研人員還是更偏向于對(duì)以生物技術(shù)為基礎(chǔ)的基因分型服務(wù)系統(tǒng)進(jìn)行研究，因?yàn)檫@樣的分型設(shè)施更為有效，而且成本更低。不過這里也存在新的基因分型方法問題，例如，在進(jìn)行臨床試驗(yàn)前，要根據(jù)試驗(yàn)病人的基因型對(duì)其進(jìn)行預(yù)先篩選。這種方法雖然看起來相對(duì)費(fèi)時(shí)、繁瑣，但是能顯著提高目的基因分型的準(zhǔn)確性。
試驗(yàn)數(shù)據(jù)解惑
事實(shí)上，不論是藥物遺傳學(xué)還是藥物基因組學(xué)，在其試驗(yàn)的過程當(dāng)中，多數(shù)情況下會(huì)產(chǎn)生數(shù)目巨大的數(shù)據(jù)作為部分結(jié)果，雖然有各種各樣的生物信息學(xué)分析工具協(xié)助處理這些數(shù)目龐大的