對于全球制藥行業(yè)來說，新藥頻出的黃金時段已經(jīng)過去，新藥研發(fā)難度逐漸加大，整個制藥行業(yè)面臨傳統(tǒng)道路的發(fā)展瓶頸以及新業(yè)務增長點的方向性選擇。因此，未來制藥業(yè)取勝的戰(zhàn)略將是制造商能提供有特點的藥物、展示經(jīng)證明的預后效果及快速并低成本地開發(fā)新產(chǎn)品。
目前，對于全球制藥行業(yè)來說，新藥頻出的黃金時段已經(jīng)過去，新藥研發(fā)難度逐漸加大，整個制藥行業(yè)面臨傳統(tǒng)道路的發(fā)展瓶頸以及新業(yè)務增長點的方向性選擇。
反映到企業(yè)個體上，巨額的研發(fā)費用不僅讓中小醫(yī)藥企業(yè)難以承受，即便是全球百強大型制藥巨頭也感到財力吃緊。而未來制藥業(yè)面臨的關鍵問題是將一個新產(chǎn)品推上市場的成本，它不僅是投資的考慮，同時其冗長的審批程序也給患者健康產(chǎn)生負面影響。
在整體來看，全球人口老齡化是空前、普遍、持久的，并對社會經(jīng)濟產(chǎn)生重大影響，用藥需求具有巨大的潛在空間。但要能從中獲益，將面臨質(zhì)量、成本和市場速度之間的三重壓力。
對此，全球制藥業(yè)需要解決的問題是：確定疾病的復雜性、產(chǎn)品開發(fā)周期的長度和成本、一類藥物的首個產(chǎn)品與該類中最佳產(chǎn)品之間評價的差別、更短的生命周期、可接受的利益/風險比和補貼率等問題。因此，未來制藥業(yè)取勝的戰(zhàn)略將是制造商能提供有特點(可與其他藥物相區(qū)別)的藥物、展示經(jīng)證明的預后效果及快速并低成本地開發(fā)新產(chǎn)品。
生物技術支持
一般情況下，在生物技術領域的大概念下，“藥物基因組學”與“藥物遺傳學”這兩個概念沒有被明確地區(qū)分。尤其是在新藥研發(fā)過程中，研究人員也是將這兩種方法結(jié)合來使用。但嚴格地講，藥物遺傳學研究的是人類的遺傳因素如何影響藥物反應，即在基因水平上研究藥物靶點;而藥物基因組學則側(cè)重于應用基因組技術研究藥物靶點物質(zhì)。
藥物遺傳學的一個主要目的，就是在新藥的研發(fā)過程當中盡量減少新藥臨床不良反應的發(fā)生，同時提高其治病作用。為了達到這個目的，研究人員在開發(fā)新藥的時候，通常選擇數(shù)量有限的病人作為臨床試驗的對象，但是選取的這些病人有個共同特點：即具有相同的藥品靶點基因型。然后從試驗的病人中隨機采集DNA樣本，接著進行DNA分子分型，找到目的基因，并對其進行基因標記，從而了解此目的基因的表達產(chǎn)物，也就是我們常說的，蛋白質(zhì)的代謝途徑、作用機制或者是易發(fā)疾病的產(chǎn)生過程。
因此，像這樣的臨床試驗所得到的結(jié)果，不僅能有效證實藥物作用與其靶點基因型之間的關系，同時，還能把靶點的相關遺傳信息作為此種藥物的特殊說明提供給有關審查部門(如美國FDA等)，并標注在藥品的標簽上。此外，藥品的作用機制以及患者的服用劑量，也可以隨靶點分子遺傳信息的逐步明晰而獲得。
總而言之，經(jīng)過相當時間的發(fā)展，藥物遺傳學相關研究已經(jīng)被廣泛應用到了包括代謝活動紊亂、中樞神經(jīng)紊亂以及腫瘤學等在內(nèi)的多種臨床醫(yī)學研究領域，并且建立了一批與其密切相關的基礎設施，包括基因庫、基因分型設備，以及數(shù)據(jù)管理和生物信息學方面的相關應用系統(tǒng)等等。
據(jù)報道，近幾年來，作為藥物遺傳學研究的基礎設施，包括廣泛的基因分型設備及基因庫服務系統(tǒng)已在輔助藥物遺傳學研究中起到重要作用，但是，有些科研人員還是更偏向于對以生物技術為基礎的基因分型服務系統(tǒng)進行研究，因為這樣的分型設施更為有效，而且成本更低。不過這里也存在新的基因分型方法問題，例如，在進行臨床試驗前，要根據(jù)試驗病人的基因型對其進行預先篩選。這種方法雖然看起來相對費時、繁瑣，但是能顯著提高目的基因分型的準確性。
試驗數(shù)據(jù)解惑
事實上，不論是藥物遺傳學還是藥物基因組學，在其試驗的過程當中，多數(shù)情況下會產(chǎn)生數(shù)目巨大的數(shù)據(jù)作為部分結(jié)果，雖然有各種各樣的生物信息學分析工具協(xié)助處理這些數(shù)目龐大的